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terapia génica

Una terapia génica logra revertir la diabetes tipo 2 y la obesidad en ratones

10 de julio de 2018 • DIABETES NEWS, DIABETES TIPO 2

Investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) han desarrollado una terapia génica que logra revertir la diabetes tipo 2 y la obesidad en ratones. Liderados por la investigadora Icrea Fátima Bosch, los científicos, del Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica de la UAB (CBATEG), han demostrado por primera vez que se puede contrarrestar la resistencia a la insulina que provoca la diabetes, así como reducir el peso en animales obesos administrando una sola inyección de un gen terapéutico, sin además tener efectos secundarios.

La Dra. Fátima Bosch ya adelantó esta línea de trabajo hace un par de años en el Diabetes Experience Day.

Asimismo, han visto que en ratones sanos esta misma terapia génica hace que envejezcan de forma más saludable al protegerlos del sobrepeso y la resistencia a la insulina asociadas a la edad. Los resultados se publican hoy en la revista EMBO Molecular Medicine. Los investigadores ya trabajan para replicar los resultados del estudio en animales más grandes, más cercanos a los humanos, y poder llegar a aplicar la terapia en un ensayo clínico con personas diabéticas lo antes posible.

En esta terapia, los investigadores utilizan un virus modificado genéticamente para que no tenga capacidad de infección ni de replicación como caballo de Troya para entrar en las células. Una vez allí, el virus libera un gen terapéutico, el FGF21, que se inserta en el núcleo de la célula y hace que ésta comience a producir de manera continuada y constante una proteína, la FGF21, que se va a continuación a la sangre y se reparte así por todo el organismo. Esta proteína es una hormona que se segrega de manera natural en diversos órganos y que se ha visto que actúa para normalizar el mecanismo energético.

La ventaja del gen terapéutico FGF21 es que permite manipular algunos tejidos del organismo para que se conviertan en una especie de fábricas de esta hormona. Los investigadores lo han aplicado en el hígado, sobre todo, pero también lo han probado en el tejido adiposo y el músculo esquelético. “Cuando la administramos a animales obesos y con diabetes conseguimos que pierdan peso hasta alcanzar el peso de un animal sano. Además, vemos que se reducen los niveles de inflamación del organismo e incluso que desaparecen los cúmulos de grasa en el hígado, tan frecuentes en la diabetes tipo 2 y que pueden dar lugar a la enfermedad del hígado graso e incluso al cáncer de hígado”, explicó en rueda de prensa Fátima Bosch, autora sénior del trabajo. “Por primera vez se ha logrado contrarrestar la resistencia a la insulina y la obesidad a largo plazo y sin efectos adversos en el modelo animal que más se parece a la obesidad y la diabetes de los humanos”, recalcó. “Los resultados demuestran que es una terapia segura y eficaz”, completó Verónica Jiménez, primera autora del artículo e investigadora del CBATEG-UAB.

Así, los investigadores han probado la terapia génica en ratones obesos genéticamente y también como en ratones a los que indujeron la enfermedad mediante una dieta muy alta en grasas. Luego, y esto es una diferencia importante respecto a trabajos anteriores que apenas habían realizado un seguimiento de pocos meses, quisieron ver qué pasaba durante un año y medio, en lo que se considera la vejez de estos animales.

“Decidimos esperar tanto tiempo para ver si se mantenía el efecto terapéutico y para cerciorarnos de que no tenía efectos secundarios. Ahora que estamos seguros, el paso siguiente será realizar un ensayo con animales más grandes y similares a los humanos, con el objetivo de poder llegar a un ensayo clínico en humanos”, aseguró Bosch, que lleva 20 años dedicada a investigar cómo curar la diabetes.

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